Die Rückerstattung von Gentherapien
08. April 2021 | Kommentar(e) |
Andre Schmidt
Die Entwicklung von innovativen und wirksamen Therapien bringt Hoffnung für Patienten, die an heute noch nicht heilbaren Krankheiten leiden. Demzufolge ist es wichtig, dass diese zeitnah zur Verfügung stehen. Bei diesen Krankheitsbildern geht der Trend immer mehr in Richtung einer personalisierten Medizin. Aufgrund der Individualität der Behandlung und des kleinen Patientenkollektivs sind die Therapien sehr teuer (teilweise bis mehrere Hunderttausend Franken). Deren Finanzierung stellt das Gesundheitssystem vor Herausforderungen, während der langfristige Nutzen mangels Langzeitstudien noch nicht absehbar ist. Anhand des Beispiels der neuartigen Gentherapien möchten wird aufzeigen, wie der Prozess von der Zulassung bis zur Vergütung durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung (OKP) überhaupt aussieht.
Gentherapien sind heute sehr kostspielig
Die Gentherapie ist eine neue Behandlungsart, die auf gentechnologisch modifizierten Zellen basiert. Konkret wird ein intaktes Gen in bestimmte Zellen einer Patientin eingefügt. Das defekte Gen, welches die Krankheit verursacht, wird dabei ersetzt. Die Krankheit kann so geheilt werden. Die Behandlung ist immer auf den einzelnen Patienten zugeschnitten, d.h. personalisiert. Die Technologie ist relativ neu und deshalb mit gewissen Risiken verbunden.
Gemäss Expertenschätzung wurden im Jahr 2018 weltweit rund 23 Milliarden Euro für die regenerative Medizin ausgegeben. Für das Jahr 2025 wird von einem Marktvolumen von 130 Milliarden Euro ausgegangen, womit es sich innerhalb von 7 Jahren versechsfacht hätte. Die Preise dieser Therapien sind sehr hoch und werden über die Dauer der Marktpräsenz mit Patentschutz hoch bleiben. Da die Wirksubstanz für jeden Patienten individuell hergestellt wird, gibt es kaum Skaleneffekte bei den Produktionskosten. Tendenziell werden die Preise sogar eher steigen, weil vermehrt Krankheiten mit sehr geringen Fallzahlen behandelt werden können. In den letzten Jahren ist eine Reihe von Gentherapien auf den Markt gekommen. Die bekanntesten Namen sind Kymriah® und Zolgensma® oder Yescarta®.
Damit die Gentherapien in der Schweiz von der OKP vergütet werden können, muss nachgewiesen sein, dass sie wirksam, zweckmässig und wirtschaftlich sind. Die Wirkung muss im Rahmen von kontrollierten randomisierten Studien statistisch signifikant und konsistent dargelegt werden. Sie sollte ausserdem nachhaltig sein und die Mortalität und Morbidität reduzieren.
Tarifierung gemäss bestehenden Finanzierungsregeln
Nach der Zulassung einer Gentherapie als Transplantat bzw. Gentherapieprodukt durch die Schweizerische Zulassungs- und Aufsichtsbehörde für Arzneimittel und Medizinprodukte Swissmedic erfolgt die Tarifierung der Leistung. Bei diesen Therapien handelt es sich um Behandlungskomplexe, die aktuell nur im Rahmen des stationären Settings durchgeführt werden können. Im stationären Bereich erfolgt die Tarifierung datengestützt durch die SwissDRG AG basierend auf den bewährten Prinzipien der Tarifierung stationärer Leistungen.
Bis SwissDRG über eine hinreichende Datengrundlage verfügt (in der Regel 2 Jahre), damit eine Fallpauschale für Gentherapien kostenbasiert etabliert werden kann, ist die Abgeltung mit einer Überbrückungslösung notwendig. Diese kann z. B. als Innovations- oder Zusatzentgelt zu der DRG-Pauschale branchenweit zwischen den Spitälern und Versicherern vereinbart werden.
Die individuellen Tarifverträge unterliegen der ordentlichen Genehmigungspflicht durch die Behörden. Der Bundesrat hat bisher Tarifverträge betreffend der Behandlung der autologen CAR-T-Zelltherapie (dabei werden Zellen entnommen, manipuliert und anschliessend wieder implantiert) für die Vergütung der beiden Gentherapien Kymriah® und Yescarta® für drei Indikationen genehmigt.
Neue Ansätze für die Leistungsvergütung
Im Interesse der Versicherten möchten wir den raschen Zugang zu wirksamen Therapien zu wirtschaftlichen Preisen sicherstellen. Da der Nutzen einer neuen Therapie sehr individuell ist und nicht von Beginn an durch wissenschaftliche Studien belegt werden kann, sind alternative Abgeltungsmodelle partnerschaftlich zu entwickeln und zu vereinbaren. Hierzu gibt es verschiedene Möglichkeiten:
- Teilfinanzierung bis die Qualität der Evidenz durch eine Phase III-Studie belegt ist oder
- Pay for Success: Die Höhe der Vergütung einer Behandlung wird an die Wirkung beim Patienten geknüpft.
Die wichtigen Fragen zu den zukünftig möglichen Vergütungen von Gentherapien sollten idealerweise als Branchenlösung und nicht durch einzelne Verträge zwischen Zulassungsinhaberin und Versicherer gelöst werden. Die Leistungsvergütung wird dabei immer an die Krankheit an sich und nicht an ein bestimmtes Produkt geknüpft. Somit bestehen weiterhin Anreize, günstigere Alternativen zu suchen, um die Krankheit zu behandeln. Zudem braucht es degressive Tarife, um eine unkontrollierte Mengenentwicklung zu verhindern.
Fazit
Die Zulassung und Vergütung von Gentherapien ist für alle involvierten Akteure eine Herausforderung. Denn es geht um die Zulassung von Therapien, deren Nutzen zum Zeitpunkt der Einführung noch nicht mit umfassenden Studien belegt werden kann und ums Aushandeln von wirtschaftlichen Preisen, die aufgrund der Individualität der Behandlung und des meist kleinen Patientenkollektivs hoch sind. Da noch keine Langzeitstudien vorliegen, sind zudem die entsprechenden Langzeitauswirkungen noch nicht bekannt. Die Vergütung der Therapien muss den individuellen Nutzen des einzelnen Patienten berücksichtigen. Daher sind neue Modelle gefragt.
Die Rolle des Versicherers in diesem komplexen Prozess ist es, die Interessen der Versicherten zu vertreten, sei dies der rasche Zugang zu neuen, innovativen und wirksamen Therapien sowie wirtschaftliche Preise und Abgeltungsmodelle für die von der OKP zu finanzierenden Therapien.
